La FDA approva Nucala per il trattamento di un gruppo di malattie del sangue rare

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Punti chiave

  • La FDA ha approvato Nucala, un farmaco per l'asma grave, per il trattamento di un gruppo di malattie del sangue rare chiamate HES.
  • Questo è il primo nuovo trattamento approvato per HES in oltre un decennio.
  • In uno studio clinico, il 50% in meno di pazienti che ricevevano Nucala ha avuto una riacutizzazione dell'HES rispetto ai pazienti che ricevevano un placebo.

Un farmaco tradizionalmente utilizzato per il trattamento dell'asma grave è stato approvato per le sindromi ipereosinofiliche (HES), rendendolo il primo farmaco approvato per trattare il gruppo di malattie del sangue rare in quasi 14 anni.

Il 25 settembre, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Nucala (mepolizumab) per il trattamento di HES nelle persone di età pari o superiore a 12 anni. Nello specifico, Nucala è indicato per coloro che hanno sperimentato HES per sei mesi o più.

Cosa sono le sindromi ipereosinofile?

Le malattie del sangue HES sono caratterizzate da alti livelli di eosinofili, globuli bianchi che combattono le malattie. Secondo l'American Academy of Allergy Asthma & Immunology, la maggior parte delle persone sane ha meno di 500 eosinofili / microlitro nel sangue. Ma le persone con HES in genere hanno oltre 1.500 eosinofili / microlitro nel sangue senza una causa identificabile.

Questi eosinofili extra possono penetrare in organi come la pelle, i polmoni, il cuore e il sistema nervoso, causando infiammazione e alla fine portando a disfunzioni d'organo.

I sintomi di HES dipendono dalla parte del corpo interessata. Se HES colpisce la tua pelle, potresti manifestare sintomi come eczema e orticaria. Se l'HES colpisce i polmoni, i sintomi possono includere tosse, mancanza di respiro e respiro sibilante.

Come può aiutare Nucala

In caso di asma grave, Nucala agisce prevenendo l'eccessiva formazione di eosinofili, che causano l'infiammazione delle vie aeree. Lo fa legandosi a una proteina responsabile della regolazione degli eosinofili chiamata interleuchina (IL-5), bloccando l'IL-5 dal legarsi ai recettori nel corpo.

Poiché gli eosinofili sono anche associati a HES, i ricercatori si sono chiesti se Nucala potesse aiutare. E i risultati di uno studio del 2019 condotto dalla società farmaceutica GSK hanno indicato che potrebbe.

“Mepolizumab [Nucala] si ritiene che agisca riducendo i livelli di eosinofili nel sangue e le prove suggeriscono che ha un potenziale come opzione di trattamento mirato per una serie di malattie infiammatorie causate da eosinofili elevati ", Gerald Gleich, MD, allergologo, immunologo ed esperto di HES presso l'Università dello Utah , ha affermato in una dichiarazione associata allo studio. "Questi dati sono molto promettenti e dovrebbero fornire speranza ai pazienti affetti da questa rara condizione pericolosa per la vita causata da infiammazione eosinofila", ha aggiunto, descrivendo HES.

Nello studio randomizzato in doppio cieco, 108 partecipanti hanno ricevuto un'iniezione di Nucala o un placebo ogni quattro settimane per 32 settimane in aggiunta al trattamento standard di cura. Mentre il 56% del gruppo placebo ha avuto riacutizzazioni HES durante lo studio di 8 mesi, solo il 28% del gruppo Nucala ha avuto riacutizzazioni.

HES è tipicamente trattato con steroidi o chemioterapia, l'ultima delle quali può avere effetti collaterali significativi. Alcuni pazienti con HES trattati con Nucala hanno riportato solo lievi effetti collaterali, tra cui infezione del tratto respiratorio superiore e dolore alle estremità.

Cosa significa per te

Nucala può essere più efficace e avere meno effetti collaterali rispetto agli attuali trattamenti HES. Se stai vivendo con uno di questi disturbi del sangue, considera di chiedere al tuo medico di Nucala.